FDA مصرف داروی RNA جدید را برای کاهش کلسترول تایید کرد

سازمان غذا و داروی ایالات متحده آمریکا نوع جدیدی از داروی کاهنده کلسترول را تایید کرد که در همکاری بین شرکت‌های Novartis و Alnylam Pharmaceuticals تولید شده است. این دارو که Leqvio نام دارد، با کمک RNA غلظت لیپوپروتئین کم چگالی (LDL) کلسترول را در خون پایین نگه می‌دارد. غلظت LDL در خون برای کسانی که به بیماری‌های قلبی و عروقی مبتلا هستند، بسیار مهم است. این دارو به همراه استاتین‌ها که داروهای کاهنده کلسترول هستند، به بدن بیمار تزریق می‌شود و تنها باید دوبار در سال استفاده شود.

می‌دانیم که RNA به همراه DNA نوعی از اطلاعات ژنتیکی را در بر دارند که کاربردهای متفاوتی در بیولوژی دارد. یکی از این نقش‌ها، پیام رسانی (mRNA) است که دستورالعمل‌ها را به سلول‌ها می‌دهد تا پروتئین‌ها و سایر ترکیبات مهم را تولید کنند. نمونه خوبی از کاربرد آن را می‌توان در واکسن‌های mRNA کرونا دید. با تزریق یک دز از این واکسن سیستم ایمنی بدن ویروس کرونا را شناسایی می‌کند بدون اینکه عفونتی در بدن ایجاد شود.

اما نوع دیگری از RNA به نام smal interfering RNA یا siRNA وجود دارد که فعالیت mRNA را در تعادل نگه می‌دارد. siRNA به بدن می‌گوید که بخش کوچکی از mRNA را جدا کند و به سلول‌ها اجازه نمی‌دهد تا آن بخش از اطلاعات ژنتیکی را در اختیار داشته باشد. این اتفاقی کاملا عادی در بدن ما است و پزشکان امیدوار بودند تا مانند mRNA از siRNA هم برای درمان استفاده کنند.

در داروی لکویو، از siRNA استفاده شده تا بخشی از تولید پروتئینی را در کبد کاهش دهد. این در واقع پروتئینی است که سطح LDL در حال گردش در خون یا LDL-C را تنظیم می‌کند. میزان بالای کلسترول LDL-C در بدن به نام کلسترول بد شناخته می‌شود و که منجر به آرتریوسکلروز یا سخت شدن رگ‌ها در بدن می‌شود و خطر سکته را بالا می‌برد. کاهش LDL-C خطر این عوارض را کاهش می‌دهد و به فرد کمک می‌کند.

لکویو برای اولین بار توسط Alnylam Pharmaceuticals کشف شد و با همکاری Novartis توسعه پیدا کرد. این دارو در سه مرحله مطالعات بالینی روی ۳۵۰۰ بیمار مبتلا به آرتریوسکلروز و هیپرکلسترولمی - که یک بیماری ژنتیکی است که در آن کلسترول خون فرد بالا است - آزمایش شد. آن‌ها از قبل دز بالای استاتین برای کاهش کلسترول خون استفاده می‌کردند. در این آزمایشات، سطح LDL-C خون افراد پس از ۱۷ ماه به طور میانگین تا ۵۲ درصد کاهش یافت. از عوارض مصرف این دارو سفتی مفاصل، عفونت مجرای ادراری، اسهال، برونشیت یا التهاب نایژه‌ها و درد محل تزریق دیده شده است. از لحاظ تئوری، مصرف siRNA باعث تحریک سیستم ایمنی بدن بر علیه دارو می‌شود که می‌تواند حتی عوارض بدتری هم ایجاد کند، اما در این مطالعات چنین عارضه‌ای دیده نشد و FDA اعلام کرد که برای کنترل بهتر این دارو باید داده‌های طولانی مدت نیز جمع و بررسی شود.

این دارو تنها به همراه رژیم اصلاح شده و داروهای استاتین برای مبتلایان به آرتریوسکلروز یا هیپرکلسترولمی تجویز می‌شود که مقدار بسیار بالایی از LDL-C در بدن خود دارند. بیماران در سه ماه اول، دو دز لکویو دریافت می‌کنند و پس از آن، هر شش ماه یکبار این دارو را تزریق می‌کنند. این دارو مثل سایر داروهای کاهنده کلسترول برای افراد باردار توصیه نمی‌شود.