امکان درمان کامل بیماری کم خونی داسی شکل از راه اصلاح ژنتیک

پژوهشگران به تازگی روش درمان ژنتیکی تازه ای را کشف کرده اند که می توان با بهره گیری از آن ژن معیوب عامل بیماری کم خونی داسی شکل (sickle cell anemia) را اصلاح کرد. البته هنوز چنین درمانی به تاثیر ۱۰۰ درصدی نرسیده، اما امیدها را برای رسیدن به نتیجه مطلوب افزایش داده است.

در این روش جدید دانشمندان نمونه خونه فرد مبتلا به این بیماری را تحت متد اصلاح ژنی موسوم به «CRISPR» قرار می دهند. طی این فرایند ژن جهت یافته در DNA سلول های بنیادی خون با ژن سالم جایگزین شده و سپس اجازه می دهند تا این سلول های سالم تکثیر و به تدریج جایگزین سلول های معیبوب شوند.

البته هنوز ضریب موفقیت این روش بسیار پایین است و در حال حاضر تنها در 6 درصد موارد بعد از طی دوره مورد نظر تمام سلول های جهت یافته در محیط کشت جای خود را به سلول های اصلاح شده می دهند.

تور کیش

علاوه بر این، هنوز خونی که سلول های آنها اصلاح شده باشند به بدن بیمار بازگردانده نشده تا مشخص شود در محیط طبیعی تاثیر این دستکاری ژنتیکی به چه صورت خواهد بود. اما به هر حال هر مقداری از موفقیت می تواند این امید را ایجاد نماید که روزی بتوان با این روش یک بیماری مادرزادی ژنتیکی را به طور کامل درمان کرد.

در بیماری کم خونی داسی شکل به علت وجود یک ژن جهش یافته در DNA، گلبول های قرمز خون فرد بیمار به شکل تیغه یک داس درمی آیند. این امر سبب می شود که ظرفیت حمل اکسیژن در این سلول های بسیار مهم تا حد قابل توجهی کاهش یابد که این به نوبه خود منجر به بروز ضعف دائمی، درد و حتی آسیب های متعدد در اندام های مختلف فرد مبتلا خواهد شد.

Sickle-Cell

در حال حاضر پیوند مغز استخوان بهترین روش درمان این بیماری به حساب می آید، که آن هم در همه موارد موفق نیست، چرا که ممکن است به دلایل متعدد بدن این پیوند را نپذیرفته و سلول های بنیادین موجود در مغز استخوان تزریقی را از بین ببرد. همین مسئله سبب می شود که به طور معمول از چنین درمانی در کودکان مبتلا استفاده نشود.

حال اگر بتوان خون یا مغز استخوان خود فرد را اصلاح و دوباره به بدن او بازگرداند،‌ دیگر هیچ نگرانی از بابت پس زده شدن سلول ها توسط سیستم ایمنی بدن وجود نخواهد داشت.

محققین امیدوارند بتوانند در طی پنج سال آینده روش درمانی تازه کشف شده را توسعه و به مرحله اجرایی برسانند.

مطالب مرتبط

کشف بیش از 300 ویروس بزرگ با قابلیت های عجیب

محققان چندین ویروس عجیب از نقاط مختلف دنیا کشف کردند. آنها باکتریوفاژ (فاژ) یا همان ویروس هایی را کشف کرده اند که به باکتری ها حمله کرده و آنها را از بین می برند. این جانداران بسیار کوچک از نظر ابعاد، بسیار بزرگ تر از ویروس های معمولی بوده و توانایی ها پیچیده ای دارند... ادامه مطلب

جهش آمار قربانیان ویروس کرونا در چین؛ مرگ 242 نفر در یک روز

مقامات پزشکی استان هوبئی چین از مرگ 242 نفر به خاطر ابتلا به ویروس کرونا در روز چهارشنبه خبر دادند که بالاترین آمار مرگ و میر روزانه از زمان شیوع این ویروس در دسامبر سال گذشته میلادی محسوب شده و نسبت به رکورد قبلی (مرگ 103 نفر در یک روز) بیش از دو برابر افزایش... ادامه مطلب

آخرین بازمانده‌های ماموت پشمی از دیابت و ناباروری رنج می‌بردند

ماموت پشمی به عنوان یکی از بزرگ‌ترین حیواناتی است که روی کره زمین قدم گذاشته است، چند هزار سال پیش منقرض شد. با این حال دانشمندان عقیده دارند که تعدادی از آن‌ها توانستند مدت بیشتری روی این کره خاکی دوام بیاورند و دنیای پسا عصر یخبندان را نیز ببینند. با این تفاوت که تغییرات ژنتیکی... ادامه مطلب

هوش مصنوعی در نبرد با کرونا چه نقشی دارد؟

علی رغم تمام سنگرهایی که در برابر کرونا شکل گرفته، این ویروس مرموز به سرعت در حال تسخیر مناطق مختلف است. محققان برای مغلوب کردن ویروس زرادخانه ای از سلاح های مختلف را شکل داده اند که یکی از اجزای اصلی آن هوش مصنوعی است. اما این فناوری چگونه در نبرد با کرونا به داد... ادامه مطلب

تولید واکسن برای ویروس کرونا چقدر طول می‌کشد؟

درحالی که یک ویروس جدید از خانواده کرونا جان هزاران چینی و همین‌طور افراد ساکن در اقصی نقاط جهان را به خطر می‌اندازد، دولت‌ها و محققان سخت در تلاشند که واکسنی پیش‌گیرانه برای آن تولید کنند. اما آیا واکسن ویروس کرونا دیرتر از آن که قادر به کمک به مردم باشد از راه خواهد رسید؟... ادامه مطلب

درمان دیستروفی عضلانی در خوک با روش ویرایش ژن کریسپر

دیستروفی عضلانی دوشن (به اختصار DMD) یکی از متداول ترین و مخرب ترین بیماری های عضلانی است حالا اما محققان آلمانی با استفاده از ابزار ویرایش ژن کریسپر این بیماری را در خوک ها درمان کرده و دریچه تازه ای را به روی بیماران مبتلا به DMD گشوده اند.دیستروفی عضلانی شامل گروهی از اختلالات پیشرونده است که... ادامه مطلب

ویجیاتو

نظرات ۱

وارد شوید

برای گفتگو با کاربران، وارد حساب کاربری خود شوید.

ورود

رمزتان را گم کرده‌اید؟