امکان درمان کامل بیماری کم خونی داسی شکل از راه اصلاح ژنتیک

پژوهشگران به تازگی روش درمان ژنتیکی تازه ای را کشف کرده اند که می توان با بهره گیری از آن ژن معیوب عامل بیماری کم خونی داسی شکل (sickle cell anemia) را اصلاح کرد. البته هنوز چنین درمانی به تاثیر ۱۰۰ درصدی نرسیده، اما امیدها را برای رسیدن به نتیجه مطلوب افزایش داده است.

در این روش جدید دانشمندان نمونه خونه فرد مبتلا به این بیماری را تحت متد اصلاح ژنی موسوم به «CRISPR» قرار می دهند. طی این فرایند ژن جهت یافته در DNA سلول های بنیادی خون با ژن سالم جایگزین شده و سپس اجازه می دهند تا این سلول های سالم تکثیر و به تدریج جایگزین سلول های معیبوب شوند.

البته هنوز ضریب موفقیت این روش بسیار پایین است و در حال حاضر تنها در 6 درصد موارد بعد از طی دوره مورد نظر تمام سلول های جهت یافته در محیط کشت جای خود را به سلول های اصلاح شده می دهند.

علاوه بر این، هنوز خونی که سلول های آنها اصلاح شده باشند به بدن بیمار بازگردانده نشده تا مشخص شود در محیط طبیعی تاثیر این دستکاری ژنتیکی به چه صورت خواهد بود. اما به هر حال هر مقداری از موفقیت می تواند این امید را ایجاد نماید که روزی بتوان با این روش یک بیماری مادرزادی ژنتیکی را به طور کامل درمان کرد.

در بیماری کم خونی داسی شکل به علت وجود یک ژن جهش یافته در DNA، گلبول های قرمز خون فرد بیمار به شکل تیغه یک داس درمی آیند. این امر سبب می شود که ظرفیت حمل اکسیژن در این سلول های بسیار مهم تا حد قابل توجهی کاهش یابد که این به نوبه خود منجر به بروز ضعف دائمی، درد و حتی آسیب های متعدد در اندام های مختلف فرد مبتلا خواهد شد.

Sickle-Cell

در حال حاضر پیوند مغز استخوان بهترین روش درمان این بیماری به حساب می آید، که آن هم در همه موارد موفق نیست، چرا که ممکن است به دلایل متعدد بدن این پیوند را نپذیرفته و سلول های بنیادین موجود در مغز استخوان تزریقی را از بین ببرد. همین مسئله سبب می شود که به طور معمول از چنین درمانی در کودکان مبتلا استفاده نشود.

حال اگر بتوان خون یا مغز استخوان خود فرد را اصلاح و دوباره به بدن او بازگرداند،‌ دیگر هیچ نگرانی از بابت پس زده شدن سلول ها توسط سیستم ایمنی بدن وجود نخواهد داشت.

محققین امیدوارند بتوانند در طی پنج سال آینده روش درمانی تازه کشف شده را توسعه و به مرحله اجرایی برسانند.

hamrah-mechanic

مطالب مرتبط

با الک جافریز، کاشف تکنیک انگشت‌نگاری دی‌ان‌ای آشنا شوید

در روز ۱۰ سپتامبر سال ۱۹۸۴ میلادی، الک جافریز، متخصص ژنتیک، سه کلمه در دفترچه قرمز رنگ روی میزش نوشت «۳۳ اتوراد، خاموش». این جمله به معنای پایان یافتن آزمایشی بود که همان تابستان کلید خورده و قرار بود به بررسی چگونگی انتقال بیماری‌های موروثی از یک عضو خانواده به عضو دیگر بپردازد. آزمایش به... ادامه مطلب

واکسن کرونا روسیه در بدن ۱۰۰ درصد دریافت‌کنندگان آنتی‌بادی تولید کرد

واکسن کرونا روسیه که پیش از این به خاطر آزمایش‌های ناکافی مورد انتقاد قرار گرفته بود، در بدن تمام داوطلبان آنتی بادی تولید کرده است.ماه گذشته بود که پوتین از تولید نخستین واکسن کرونا توسط روسیه خبر داد. این واکسن دو مرحله‌ای بر پایه «آدنوویروس» سرماخوردگی و توسط «مرکز تحقیقات همه‌گیرشناسی و میکروبیولوژی گامالئی» تولید شده اما فقدان... ادامه مطلب

درمان احتمالی بیمار HIV بدون تزریق سلول های بنیادی

نتایج یک تحقیق نشان می دهند که یک زن آلوده به ویروس HIV احتمالا بدون دریافت سلولهای بنیادی درمان شده است. لورین ویلنبرگ ۶۶ ساله از کالیفرنیا در سال ۱۹۹۲ میلادی به این ویروس آلوده شد و دانشمندان می گویند او یکی از جمعیت ۰.۵ درصدی از بیمارانی است که سیستم ایمنی بدن شان بدون... ادامه مطلب

تایید اولین مورد ابتلای مجدد به کرونا؛ کارایی واکسن زیرسوال می‌رود؟

دانشمندان دانشگاه «هنگ کنگ» اولین مورد ابتلای مجدد به کرونا را به صورت بالینی تایید کردند که می‌تواند پیامدهایی برای اثربخشی واکسن کرونا داشته باشد.بیش از ۶ ماه از شیوع ویروس کرونا در جهان می‌گذرد و دانشمندان به تحقیقات پیرامون این بیماری ادامه می‌دهند. یکی از سوالات مهم درباره کووید-۱۹، ابتلای مجدد افراد به آن... ادامه مطلب

۹ دلیل برای اینکه به عرضه واکسن کووید-۱۹ در سال ۲۰۲۱ خوش‌بین باشیم

درحالی که فصل پاییز به سرعت نزدیک و نزدیک‌تر می‌شود، بسیاری این سوال برایشان پیش آمده که آیا تلاش محققان برای ساخت واکسن ویروس کووید-۱۹، بزودی به ثمر خواهد نشست یا خیر.مقاله‌ای که پیش روی شماست توسط ویلیام پتری نوشته شده. پزشک و متخصص بیماری‌های عفونی در دانشگاه ویرجینیا و کسی که به تحقیق روی... ادامه مطلب

دومین واکسن کرونا روسیه مرحله اول آزمایش‌ها را با موفقیت گذراند

واکسن «EpiVacCorona» در آزمایش‌های بالینی صورت گرفته روی تعداد محدودی از داوطلبان عوارض جانبی خاصی به همراه نداشته است.با گسترش هرچه بیشتر کرونا در نقاط مختلف جهان موسسات بسیاری روی توسعه واکسن و دارو برای این بلای مهلک تمرکز کرده‌اند و روسیه هم در این زمینه از کشورهای پیشرو است که مدتی پیش از واکسن... ادامه مطلب

ویجیاتو

نظرات ۱

وارد شوید

برای گفتگو با کاربران، وارد حساب کاربری خود شوید.

ورود

رمزتان را گم کرده‌اید؟