کشف دارویی جدید برای درمان روماتیسم مفصلی

نتایج یک داروی آزمایشی جدید برای درمان روماتیسم مفصلی روی انسان ها بسیار امیدوار کننده بوده اند. این دارو که بخشی از سری جدید داروها به نام مهار کننده های JAK تعلق دارد، برای درمان بیماران روماتیسم مفصلی به کار می رود و پزشکان امیدوارند طی یک سال آینده از سازمان FDA آمریکا مجوز بگیرد.

خانواده JAK از چهار مولکول تشکیل شده که ارتباط نزدیکی با یکدیگر دارند: JAK1، JAK2، JAK3 و TYK2. این مولکول ها در تسهیل علائم التهابات سلولی نقشی کلیدی دارند. در طول یک دهه گذشته نوع جدیدی از داروها با نام مهار کننده های JAK به امید درمان برخی بیماری های التهابی مرتبط با سیستم ایمنی توسعه یافته اند، از اگزما گرفته تا بیماری های التهابی روده مانند بیماری کرون.

30 درصد بیماران پس از 24 هفته کاملا درمان شدند

سال 2011 بود که دو مهار کننده JAK وارد بازار شدند. این داروهای نسل اولی تا حدودی تاثیر گذار بودند اما به علت دقیق نبودنشان منجر به بروز عوارض جانبی منفی بسیاری می شدند. آخرین نسل از مهر کننده های JAK در حال گذراندن مراحل نهایی آزمایش روی انسان هستند. محققان امیدوارند این داروهای جدید که برای مهار انتخابی مولکول های JAK استفاده می شوند علاوه بر تاثیر بهتر، عوارض جانبی کمتری نیز داشته باشند.

Filgotinib یک مهار کننده JAK است که به صورت انتخاب شده آنزیم های JAKI را هدف قرار می دهد. هدف اصلی از توسعه این دارو درمان روماتیسم مفصلی است، اما نتایج آزمایشگاهی نشان می دهند برای درمان بیماری کرون و کولیت زخمی نیز قابل استفاده و تاثیر گذار است. پس از سال ها تحقیق و توسعه، دانشمندان بالاخره نتایج اولیه از موفقیت فاز سوم آزمایشات این دارو روی انسان را منتشر کرده اند. این اتفاق قبل از تایید FDA برای عرضه این دارو تا سال 2020 رخ داده است.

نتایج نیز بسیار امیدوار کننده اند؛ فعالیت این بیماری در بیش از 40 درصدی که توسط بیشترین دوز این دارو تحت درمان بوده اند تنها پس از 12 هفته به پایین ترین حد خود رسیده است. این آمار در مقایسه با 15 درصدی که با داروهای پلاسیبو درمان شده بودند بسیار امیدوار کننده است. درصد موفقیت این دارو پس از 24 هفته نیز به 50 درصد رسید. نکته تحسین برانگیزتر این است که 30 درصد افرادی که از دوز بالای دارو استفاده می کردند کاملا درمان شدند، برای مقایسه تنها 12 درصد از افراد تحت درمان با پلاسیبو بهبود یافته بودند.

برخی نگرانی ها درباره عوارض این دارو وجود دارد

«مارک گنوس»، محقق اصلی این تحقیق می گوید نتایج حاصل شده نشان می دهد این دارو از تمام مهار کننده های JAK موجود در بازار عملکرد بهتری دارد. وی همچنین می گوید این دارو تاثیر خود را فارق از تمام درمان های ناموفقی که بیمار قبلا داشته، خواهد گذاشت. در سایر روش های درمانی روماتیسم مفصلی سابقه درمانی بیمار بسیار مهم است و شانس بهبود وی در صورتی که قبلا درمان ناموفق نداشته باشد بیشتر است.

البته تمام جنبه های این دارو نیز مثبت نیستند و بسیاری درباره امن بودن استفاده از آن تردید دارند. سال 2018 بود که برخی به تاثیر منفی این دارو روی باروری مردان مشکوک شدند. FDA نیز درخواست کرد تا تحقیقات بیشتری برای بررسی عوارض جانبی آن انجام شود. قیمت این دارو زمان عرضه به بازار هنوز مشخص نیست اما انتظار می رود تنها داروی JAKI نباشد که سال آینده به بازار می آید. این یعنی بیمارانی که از روماتیسم مفصلی رنج می برند طی 12 ماه آینده چندین گزینه درمانی جدید پیش رو خواهند داشت.

نتایج این تحقیقات در ژورنال JAMA منتشر شده است.