برای نخستین بار در دنیا، استفاده از تکنیک کریسپر برای درمان نابینایی مادرزادی

برای نخستین بار در تاریخ بشریت از تکنیک اصلاح ژن کریسپر (که امکان برش و چسباندن در DNA را میسر می کند) در داخل بدن انسان استفاده شد.

محققان موسسه Casey Eye در دانشگاه بهداشت و علوم اورگان پورتلند برای درمان نابینایی مادرزادی نوعی داروی مبتنی بر کریسپر ساخته اند.

سینتیا کالینز رئیس و مدیرعامل شرکت اصلاح ژن Editas Medicine که در ماساچوست آمریکا فعالیت دارد این اتفاق را یک رویداد تاریخی برای علوم، پزشکی و مهم تر از همه افرادی توصیف کرد که دچار نوع خاصی از بیماری چشمی هستند.

هدف از این آزمایش پیدا کردن روش درمانی موثر برای بیماری مادرزادی لبر آموروزیس است که به خاطر وجود یک ژن ناقص ایجاد می شود و منجر به نابینایی نوزادان در بدو تولد یا ماه های نخست زندگی می شود. از هر ۴۰ هزار نوزاد یک مورد با این بیماری متولد می شود و در حال حاضر هیچ درمانی برای آن وجود ندارد.

درمان نابینایی

نخستین بیمار در این آزمایش دز مشخصی از این دارو را که AGN-151587 نام دارد از طریق تزریق در چشم دریافت کرد. هدف از این کار در واقع انتقال مستقیم ابزار اصلا ژن کریسپر به سلول های چشم است که تحت تاثیر این بیماری ژنتیکی قرار دارند. کریسپر می تواند مسیر خود به سمت این سلول ها را پیدا کند و ژن معیوب را اصلاح کند (با عمل کات و پیست یا برش و چسباندن در DNA برای حذف جهش ژنتیکی رخ داده در آن).

مهم ترین نکته در این باره آن است که اصلا ژنتیکی با کمک کریسپر دائمی است؛ به بیان دیگر بیمار تنها یک بار دارو را دریافت خواهد کرد و برای همیشه نقص مادرزادی در او درمان می شود.

طبق برنامه ریزی ها این روش درمانی قرار است روی ۱۸ بیمار آزمایش شود و در هر فرد دز متفاوتی از دارو به آنها تزریق گردد تا مشخص شود که برای رسیدن به نتیجه مطلوب به چه مقدار از دارو نیاز است. گفتنی است اطلاعات دقیق تر در مورد اولین بیمار و نتیجه کسب شده از این آزمایش هنوز از سوی پژوهشگران اعلام نشده است.

مطالب مرتبط

تشخیص ۴۰ دقیقه ای کووید ۱۹ با کمک تکنیک مبتنی بر ابزار کریسپر

با وخامت یافتن پاندمی کووید ۱۹، تست های معتبر، دقیق و سریع به یکی از مهم ترین اقدامات کشورها برای کنترل سرعت شیوع این بیماری و بازگرداندن زندگی به شرایط عادی بدل شدند. حالا تست جدیدی با کمک ابزار اصلاح ژن کریسپر توسط محققان دانشگاه کالیفرنیا در سانفرانسیسکو و شرکت Mammoth Biosciences طراحی شده که... ادامه مطلب

درمان دیستروفی عضلانی در خوک با روش ویرایش ژن کریسپر

دیستروفی عضلانی دوشن (به اختصار DMD) یکی از متداول ترین و مخرب ترین بیماری های عضلانی است حالا اما محققان آلمانی با استفاده از ابزار ویرایش ژن کریسپر این بیماری را در خوک ها درمان کرده و دریچه تازه ای را به روی بیماران مبتلا به DMD گشوده اند.دیستروفی عضلانی شامل گروهی از اختلالات پیشرونده است که... ادامه مطلب

از رویای نوبل تا پشت میله‌ها؛ دانشمند ژنتیک چینی به ۳ سال زندان محکوم شد

دادگاهی در چین دانشمندی را که مدعی اصلاح ژنتیکی دو نوزاد شده بود، به جرم اقدامات پزشکی غیرقانونی به سه سال زندان و پرداخت جریمه ای هنگفت محکوم کرد.سال گذشته محقق چینی به نام Jiankui He مدعی شد که از طریق روش کریسپر، DNA دو نوزاد را به گونه ای اصلاح کرده که آنها را در برابر... ادامه مطلب

درمان سوختگی با پیوند پوست خوک به انسان برای نخستین بار

زمانی که فردی دچار سوختگی شدید می شود، پزشکان در اولین فرصت پوششی محافظ را به صورت موقت در محل آسیب قرار می دهند. این پوشش معمولا از پوست جسد انسان تهیه می شود اما پزشکان برای نخستین بار از سلول های زنده خوک برای ترمیم بافت های بیمار استفاده کرده اند.در برخی از کشورهای... ادامه مطلب

محققان درمان بالقوه ایدز را کشف کردند

تیمی از پژوهشگران آمریکایی با استفاده از روش ویرایش ژن کریسپر به درمانی احتمالی برای ریشه کنی HIV و ایدز دست پیدا کرده اند.درمان HIV به لطف روش های «ضد ویروس پس گرد» (یا Antiretroviral که به اختصار ART هم خوانده می شوند) پیشرفت زیادی کرده و دیگر ابتلا به HIV به معنی مرگ حتمی به شمار نمی رود. با این... ادامه مطلب

استفاده از روش دستکاری ژنتیکی کریسپر برای نخستین بار روی انسان

همان طور که احتمالاً می دانید، کریسپر (CRISPR) یک تکنیک دستکاری ژنتیکی فوق پیشرفته است که به دانشمندان اجازه می دهد با دقت بسیار بالا، تغییرات مد نظر را در DNA موجودات زنده ایجاد کنند.روش مورد بحث چند وقتی است که به سر خط اخبار دنیای پزشکی تبدیل شده و حالا پس از آزمایش آن... ادامه مطلب

نظرات ۲

وارد شوید

برای گفتگو با کاربران، وارد حساب کاربری خود شوید.

ورود

رمزتان را گم کرده‌اید؟