محققان به دستاوردهای جدیدی برای درمان نابینایی با روش ژن درمانی دست یافتند

محققان دانشگاه پنسیلوانیا با استفاده از روش ژن درمانی مبتنی بر RNA به روش جدیدی برای بهبود بینایی بیماران مبتلا به بیماری «لبر (LCA) آموروزیس» مادرزادی دست یافتند. در این روش درمانی، تنها با تزریق یک دوز دارو به چشم بیمار، بینایی وی به مدت ۱۵ ماه بهبود پیدا می‌کند، حال آنکه در روش‌های قبلی با هر بار تزریق بیماران تنها سه ماه از بهبود بینایی برخوردار بودند.

بیماری لبر (LCA) آموروزیس مادرزادی در واقع یک بیماری چشمی است باعث می‌شود نوزادان در چند ماه اول پس از تولد بدون هیچ گونه عارضه جانبی بینایی خود را از دست بدهند. این اختلال چشمی معمولا شبکیه را تحت تاثیر قرار می‌دهد. محققان دانشگاه پنسیلوانیا با استفاده از روش ژن درمانی موفق شدند بینایی را به چشمان چنین افرادی بازگردانند. معمولا ژن CEP290 در این بیماران نقش موثری در نابینایی دارد و محققان نیز جهش و اصلاح ژنتیکی این ژن را پایه درمان خود قرار دادند.

پروفسور «آرتور وی سییدسیان» از متخصصان چشم پزشکی می‌گوید: «نتایج بررسی‌های انجام شده نشان می‌دهد که جهش ژن CEP290 در بیماران مبتلا به بیماری لبر می‌تواند بینایی را به چشمان آنها بازگرداند.»

آزمایش‌های بالینی انجام شده توسط محققان موسسه «Scheie Eye» دانشکده پزشکی «پرلمن» دانشگاه پنسیلوانیا نشان می‌دهد که ژن درمانی می‌تواند اختلالات بینایی را در بیماران مبتلا به بیماری لبر به مدت طولانی درمان کند. در این روش درمانی،‌ به چشم داوطلبان شرکت کننده در آزمایش بالینی یک دوز «الیگونوکلئوتید ضد حس» به نام «سپوفارسن» تزریق می‌شود که در واقع مولکول RNA است که باعث افزایش سطح پروتئین CEP290 در گیرنده‌های نوری چشم می‌شود و در نهایت باعث بهبود عملکرد شبکیه خواهد شد.

این نخستین بار نیست که محققان از چنین روش درمانی برای بهبود بینایی استفاده می‌کنند. در مطالعه دیگری مربوط به سال ۲۰۱۹ نیز، محققان با تزریق سپوفارسن موفق شدند بینایی را به چشمان ۱۰ بیمار نابینا بازگردانند. اما نکته قابل توجه آن است که در آن مقطع زمانی بیماران مجبور بودند هر سه ماه یک‌بار تزریق را دریافت کنند. در آزمایش‌های بالینی جدید، بیماران به مدت ۱۵ ماه بدون نیاز به دریافت دوز دارویی جدید، بینایی از دست رفته خود را به دست آورده بودند.

بی‌شک این روش درمانی می‌تواند امیدبخش افراد نابینایی باشد که از بیماری مادرزادی لبر رنج می‌برند.