امیدی تازه برای درمان بسیاری از بیماری‌ها با موفقیت جدید ویرایش ژن کریسپر

ویرایش ژن کریسپر (CRISPR) که روزی غیرقابل دسترس بود، امروزه به عنوان روشی برای مقابله با بیماری‌ها درنظر گرفته می‌شود. این تکنیک تا به امروز نیازمند تزریق مستقیم ابزارها درون سلول‌ها بود که در برخی شرایط عملی نیست، اما دستاورد اخیر محققان می‌تواند وضعیت را بطور چشمگیری تغییر دهد.

پژوهش جدید محققان نشان می‌دهد که می‌توان کریسپر Cas9 را درون جریان خون تزریق کرد تا ویرایش‌ها انجام‌ها شود. همین دستاورد می‌تواند باعث استفاده از ویرایش ژن برای درمان بسیاری از بیماری‌های رایج شود.

در درمان آزمایشی، پژوهشگران به سراغ یک بیماری ژنتیکی نادر به نام «ترانزیستین آمیلوئیدوز» رفتند. در این تست، محققان به داوطلبان نانوذرات حاوی کریسپر را تزریق کردند که توسط کبد آن‌ها جذب و ژنی ویرایش شد تا مانع از تولید پروتئین مضر شود.

سطح این پروتئین مضر تنها چندین هفته پس از تزریق، کاهش پیدا کرد و افراد را از بیماری نجات داد. این بیماری می‌تواند به سرعت اعصاب و سایر بافت‌های بدن بیماران را نابود کند.

در این آزمایش تنها ۶ نفر حضور داشتند و البته تیم پشت این پژوهش هم باید به مطالعاتش ادامه دهد تا عوارض بلندمدت چنین روش درمانی مشخص شود. با این وجود اگر چنین روشی در بلندمدت و البته در مقیاس بزرگتر موفق باشد، می‌توان از کریسپر برای درمان بیماری‌های زیادی استفاده کرد.

تکنیک‌های کریسپر می‌توانند در درمان بیماری‌های زیادی از آلزایمر گرفته تا مشکلات قلبی کاربرد داشته باشند. بنابراین دستاورد اخیر محققان اهمیت بالایی دارد.

با وجود اینکه پیشرفت اخیر برای جامعه پزشکی اهمیت بالایی دارد، در این میان برخی ملاحظات اخلاقی را هم باید درنظر گرفت. در حال حاضر برخی به سوءاستفاده از این تکنیک برای دستکاری ژنتیکی جنین اشاره می‌کنند. اگر انتقال کریسپر از طریق جریان خون عملی شود، چنین تکنیکی می‌تواند مورد سوءاستفاده گسترده‌تری قرار بگیرد، هرچند امید برای درمان بیماری‌ها باعث ادامه پیشرفت در این مسیر خواهد شد.