ابزار جدید کریسپر، درمان بیماری های ژنتیکی را ساده تر می سازد

تکنیک ویرایش ژن کریسپر می تواند برای هر نوع فعالیت شگفت انگیزی که نیازمند دستکاری در DNA است کاربرد داشته باشد. دانشمندان از آن برای درمان ALS و هانتیگتون استفاده کرده اند و بیماران مبتلا به سلیاک که در هضم پروتئین گلوتن مشکل دارند نیز از این راه در حال درمان هستند. حتی کریسپر منجر به افزایش نرخ تولد و کاهش مرگ نوزادان نیز می شود.

حالا بر اساس مقاله ای که اخیرا در ژورنال Science منتشر شده، محققین موفق شده اند تا این بار علاوه بر DNA، ساختار تک رشته های RNA را نیز هدف قرار داده و تغییراتی در آن ایجاد کنند. بسیاری از بیماری های ژنتیکی مرتبط با RNA ها هستند و ویرایش این ابر مولکول ها می تواند پنجره ای به سوی دنیای جدیدی در علم ژنتیک بالینی باشد.

خوشبختانه، ویرایش انجام شده توسط این ابزار جدید که CRISPR-Cas13 خوانده می شود، نسبت به تکنیک CRISPR-Cas9 کم خطرتر است چون منجر به تغییرات دائمی روی محتوای ژنتیکی شما نمی شود.

این سیستم که REPAIR (به فارسی: مرمت و اصلاح) نام دارد، در سلول های انسانی عملکرد بهتری دارد. RNA در بسیاری از بیماری ها نظیر ALS، دیستروفی عضلانی و نوع خاصی از سندروم X شکننده نقش دارد، بنابراین اصلاح آن می تواند نتایج مثبتی در بروز این بیماری ها داشته باشد.