اولین تلاش پژوهشگران برای ویرایش ژنوم درون بدن انسان صورت پذیرفت

تا به حال در مورد تکنیک ویرایش ژنوم و کریسپر بسیار خوانده اید. با استفاده از این تکنیک، می توان DNA سلول زنده را تغییر داد و ژن های نامطلوب را از آن حذف و ژنی مناسب را جایگزین کرد. عمده تلاش ها تا به امروز درون محیط آزمایشگاهی و روی سلول انجام می شد اما در تاریخ ۱۳ نوامبر، برای اولین بار دارویی به یک بیمار مبتلا به سندرم ژنتیکی نادر هانتر تزریق شد تا ابزار ویرایش ژنوم، کار خود را درون بدن یک انسان انجام دهد.

پژوهشگران اما به جای استفاده از ابزار ویرایش ژن کریسپر، این بار به سراغ نوکلئاز انگشت روی رفته اند که به اندازه کریسپر محبوب و شناخته شده نیست. ژن های اصلاح کننده به دو پروتئین پیوند خورده اند که این ها همانند لبه های یک قیچی عمل کرده و بخش مورد نظر و نامطلوب از DNA را می برد و ژن های صحیح را جایگزین می کند.

در حالی که میلیون ها مولکول اصلاح کننده به بدن بیمار تزریق شده اما پژوهشگران برای درمان بیماری، نیازمند به تصحیح تنها یک درصد از سلول های کبد وی هستند.

سندرم هانتر که یک نقص ژنتیکی است، به دلیل فقدان آنزیمی که می تواند مولکول های پیچیده را در هم بشکند ایجاد می شود. این مولکول های پیچیده در طولانی مدت تبدیل به توده های بزرگ و وخیمی می شوند که نتیجه آن می تواند بزرگ شدن سر و کبد، از دست دادن قدرت شنوایی، سفت شدن مفاصل، ضخیم شدن دریچه قلب، مشکلات تنفسی و حتی اختلالات شدید ذهنی و فیزیکی شود.

هیچ درمانی برای این بیماری وجود ندارد و معمولا اکثر مبتلایان به سندرم هانتر در بین سن ۱۰ تا ۲۰ سالگی مغلوب بیماری می شوند اما برایان مادو ۴۴ ساله یک استثنا است. متاسفانه هیچ درمان ژنی برای حل مشکل او موثر نبوده و فقط نیاز هفتگی او به دریافت آنزیم برطرف شده.

هنوز اما مشخص نیست که درمان به وسیله نوکلئاز انگشت روی تا چه حد موفقیت آمیز بوده و برای حصول اطمینان از این اتفاق مهم باید تا ۳ ماه دیگر و زمانی که نتایج منتشر می شود صبر کرد.

اگر نتیجه مثبت باشد، پژوهش روی بزرگسالان ادامه می یابد تا اینکه از موفقیت بالای آن مطمئن شوند و سپس کار روی کودکان نیز آغاز می شود. کودکان بدترین واکنش را به این سندرم نشان می دهند و بیشترین آمار مرگ و میر مربوط به سنین پایین است.

مطالب مرتبط

کشف بیش از 300 ویروس بزرگ با قابلیت های عجیب

محققان چندین ویروس عجیب از نقاط مختلف دنیا کشف کردند. آنها باکتریوفاژ (فاژ) یا همان ویروس هایی را کشف کرده اند که به باکتری ها حمله کرده و آنها را از بین می برند. این جانداران بسیار کوچک از نظر ابعاد، بسیار بزرگ تر از ویروس های معمولی بوده و توانایی ها پیچیده ای دارند... ادامه مطلب

جهش آمار قربانیان ویروس کرونا در چین؛ مرگ 242 نفر در یک روز

مقامات پزشکی استان هوبئی چین از مرگ 242 نفر به خاطر ابتلا به ویروس کرونا در روز چهارشنبه خبر دادند که بالاترین آمار مرگ و میر روزانه از زمان شیوع این ویروس در دسامبر سال گذشته میلادی محسوب شده و نسبت به رکورد قبلی (مرگ 103 نفر در یک روز) بیش از دو برابر افزایش... ادامه مطلب

آخرین بازمانده‌های ماموت پشمی از دیابت و ناباروری رنج می‌بردند

ماموت پشمی به عنوان یکی از بزرگ‌ترین حیواناتی است که روی کره زمین قدم گذاشته است، چند هزار سال پیش منقرض شد. با این حال دانشمندان عقیده دارند که تعدادی از آن‌ها توانستند مدت بیشتری روی این کره خاکی دوام بیاورند و دنیای پسا عصر یخبندان را نیز ببینند. با این تفاوت که تغییرات ژنتیکی... ادامه مطلب

هوش مصنوعی در نبرد با کرونا چه نقشی دارد؟

علی رغم تمام سنگرهایی که در برابر کرونا شکل گرفته، این ویروس مرموز به سرعت در حال تسخیر مناطق مختلف است. محققان برای مغلوب کردن ویروس زرادخانه ای از سلاح های مختلف را شکل داده اند که یکی از اجزای اصلی آن هوش مصنوعی است. اما این فناوری چگونه در نبرد با کرونا به داد... ادامه مطلب

تولید واکسن برای ویروس کرونا چقدر طول می‌کشد؟

درحالی که یک ویروس جدید از خانواده کرونا جان هزاران چینی و همین‌طور افراد ساکن در اقصی نقاط جهان را به خطر می‌اندازد، دولت‌ها و محققان سخت در تلاشند که واکسنی پیش‌گیرانه برای آن تولید کنند. اما آیا واکسن ویروس کرونا دیرتر از آن که قادر به کمک به مردم باشد از راه خواهد رسید؟... ادامه مطلب

درمان دیستروفی عضلانی در خوک با روش ویرایش ژن کریسپر

دیستروفی عضلانی دوشن (به اختصار DMD) یکی از متداول ترین و مخرب ترین بیماری های عضلانی است حالا اما محققان آلمانی با استفاده از ابزار ویرایش ژن کریسپر این بیماری را در خوک ها درمان کرده و دریچه تازه ای را به روی بیماران مبتلا به DMD گشوده اند.دیستروفی عضلانی شامل گروهی از اختلالات پیشرونده است که... ادامه مطلب

ویجیاتو

نظرات ۳

وارد شوید

برای گفتگو با کاربران، وارد حساب کاربری خود شوید.

ورود

رمزتان را گم کرده‌اید؟