تکنیک ویرایش ژنوم، بیماری دیستروفی ماهیچه ای دوشن را هم درمان می کند

پژوهشگران مرکز پزشکی جنوب غرب دانشگاه تگزاس تکنیک ویرایش ژن کریسپری را پدید آورده اند که می تواند بیماران با دیستروفی ماهیچه ای دوشن یا DMD را درمان کند. این بیماری قلبی یکی از شایع ترین مشکلات ژنتیکی و دیستروفی های عضلانی است و می تواند حتی منجر به مرگ شود.

تقریبا 3 هزار جهش باعث پدید آمدن دیستروفی ماهیچه ای دوشن می شوند که این پژوهشگران مدعی شده اند تکنیک کریسپرشان می تواند اکثر این جهش ها را تصحیح کند.

تقریبا از هر 3500 نوزاد پسر، یکی به این بیماری مبتلا می شود و در سن سه الی چهار سالگی کم کم بیماری خود را نشان می دهد. تا رسیدن به سن بلوغ، این بیماری قدرت راه رفتن را از فرد می گیرد و در موارد وخیم تر بیماران بیشتر از 30 الی 40 سال عمر نمی کنند.

دکتر اریک اولسون و تیم پژوهشگرانش برای این منظور 12 آر ان ای راهنما طراحی کردند تا دقیقا در 12 نقطه ایجاد جهش بنشیند و آنزیم Cas9 نیز قادر به شناسایی و برش این 12 ناحیه بود. با تصحیح جهش ها، ژن های سالم پدید می آیند و سلول قادر خواهد شد پروتئین های مورد نیاز بدن را تولید کند و جلوی دیستروفی عضلانی را بگیرد.

پژوهش ها روی تکنیک های مختلف ویرایش ژنوم در حال انجام بوده و سرعت پیشرفت پژوهشگران بسیار بالا است. اما هنوز زمان مناسبی برای انجام این شیوه ها روی انسان به عنوان خدمات درمانی نیست و زمان بیشتری لازم است.