روش ژن‌درمانی CRISPR در درمان بیماری ارثی نابینایی امیدوارکننده ظاهر شد

براساس نتایج یک کارآزمایی بالینی، روش ژن‌درمانی CRISPR یک بیماری ارثی نابینایی را بهبود بخشیده است. درواقع افرادی که در این کارآزمایی شرکت داشتند، مبتلا به «آموروز مادرزادی لبر» (LCA) بود‌ه‌اند. این پژوهش ضمن ارائه نتایج امیدبخش برای بهبود این بیماری، نشان می‌دهد که روش CRISPR می‌تواند برای درمان طیف وسیعی از بیماری‌ها مورد استفاده قرار گیرد.

براساس گزارش نیواطلس و مقاله منتشرشده در NEJM، محققان در پژوهش حاضر از CRISPR برای ویرایش ژن CEP290 (یکی از عاملان اصلی عارضه LCA) در 14 بیمار بهره بردند. در این درمان، ویرایش ژن مستقیماً روی سلول‌های حساس به نور در پشت شبکیه چشم اعمال شد.

استفاده از روش CRISPR برای بهبود بیماری ارثی نابینایی

محققان در این کارآزمایی که از سال 2020 تا 2023 انجام شد، روش CRISPR را روی هر چشم بیمار استفاده کردند و سپس چهار مؤلفه را زیر نظر قرار دادند: شناسایی اشیا و حروف در نمودار؛ چگونگی مشاهده نقاط رنگی نور توسط بیمار؛ چگونگی حرکت از میان اشیای فیزیکی و در نورهای مختلف؛ و در نهایت اینکه درمان حاضر چه تأثیری بر کیفیت زندگی معمولی آن‌ها داشته است.

از 14 شرکت‌کننده، 11 نفر (79 درصد) حداقل در یکی از آن چهار مؤلفه بهبود یافتند؛ همچنین شش نفر از آن‌ها (43 درصد) در دو یا چند مورد بهبود داشتند. شش نفر نیز کیفیت زندگی بهتری را گزارش کردند.

یکی از شرکت‌کنندگان این کارآزمایی گزارش می‌دهد که پس از این درمان توانسته است گوشی خود را پس از قراردادن در یک جای اشتباه، پیدا کند و یا با دیدن روشن‌شدن چراغ‌های کوچک قهوه‌سازش، متوجه شود که دستگاه دارد کار می‌کند. درحالی که این نوع کارها ممکن است برای افرادی که دارای بینایی عادی هستند بی‌اهمیت به‌نظر برسند، اما چنین پیشرفت‌هایی می‌تواند تأثیر زیادی بر کیفیت زندگی افراد کم‌بینا و نابینا داشته باشد.

گفتنی است که پیش‌ازاین یک شرکت آمریکایی نیز از روش CRISPR برای ساختن داروی کم‌خونی داسی‌شکل بهره برده بود.