درمان دیستروفی عضلانی در خوک با روش ویرایش ژن کریسپر

دیستروفی عضلانی دوشن (به اختصار DMD) یکی از متداول ترین و مخرب ترین بیماری های عضلانی است حالا اما محققان آلمانی با استفاده از ابزار ویرایش ژن کریسپر این بیماری را در خوک ها درمان کرده و دریچه تازه ای را به روی بیماران مبتلا به DMD گشوده اند.

دیستروفی عضلانی شامل گروهی از اختلالات پیشرونده است که توانایی درگیر کردن اندام های مختلفی از قلب گرفته تا سیستم عصبی، پوست و چشم و غیره را دارد. دلیل این بیماری ها نقص در پروتیین دیستروفین است که مسئولیت اتصال سلول ها در بافت ماهیچه ای را بر عهده دارند.

این بیماری معمولا ارثی است و افراد درگیر آن فاقد ژنی هستند که دیستروفین را تولید می کند. نشانه های ابتلا به DMD از ۵ سالگی در کودکان بروز می کنند و تا ۱۲ سالگی باعث می شود فرد حتی توان راه رفتن را از هم دست بدهد. در صورتی که ضعف ماهیچه ای به قلب هم کشیده شود، شانس بیمار برای زنده ماندن بعد از ۳۰ سالگی به شدت کاهش می یابد.

دیستروفی عضلانی دوشن

از آنجا که دیستروفی عضلانی دوشن یک اختلال ژنتیکی است، متخصصان از مدت ها قبل برای درمان آن روی ابزار ویرایش ژن کریسپر تمرکز کرده اند. در ادامه همین تلاش ها گروهی از محققان آلمانی با تکیه بر همین روش DMD را در خوک ها درمان کرده اند. این حیوانات پس از درمان دوباره پروتئین دیستروفین را تولید کرده اند که رشته های آن کوتاه تر از حالت بوده با این وجود با ثبات و کاربردی عنوان شده اند.

یکی اصلی ترین مشکلات کریسپر جایگزینی سلول های اصلاح شده با سلول های جدید است اما در این روش خبری از این مشکل هم نیست. به گفته Christian Kupatt، محقق ارشد این پروژه نیمی از سلول های میوکاردی در تمام طول عمر به فعالیت ادامه می دهند در نتیجه با یکبار تغیر ژنوم، سلول برای مدتی طولانی اصلاح خواهد شد.

خوک از نظر بیولوژیکی قرابت زیادی به انسان دارد، از اینرو درمان دیستروفی عضلانی دوشن در این حیوانات گام بلندی برای کمک به بیماران DMD محسوب می شود.

مطالب مرتبط

کشف بیش از 300 ویروس بزرگ با قابلیت های عجیب

محققان چندین ویروس عجیب از نقاط مختلف دنیا کشف کردند. آنها باکتریوفاژ (فاژ) یا همان ویروس هایی را کشف کرده اند که به باکتری ها حمله کرده و آنها را از بین می برند. این جانداران بسیار کوچک از نظر ابعاد، بسیار بزرگ تر از ویروس های معمولی بوده و توانایی ها پیچیده ای دارند... ادامه مطلب

جهش آمار قربانیان ویروس کرونا در چین؛ مرگ 242 نفر در یک روز

مقامات پزشکی استان هوبئی چین از مرگ 242 نفر به خاطر ابتلا به ویروس کرونا در روز چهارشنبه خبر دادند که بالاترین آمار مرگ و میر روزانه از زمان شیوع این ویروس در دسامبر سال گذشته میلادی محسوب شده و نسبت به رکورد قبلی (مرگ 103 نفر در یک روز) بیش از دو برابر افزایش... ادامه مطلب

آخرین بازمانده‌های ماموت پشمی از دیابت و ناباروری رنج می‌بردند

ماموت پشمی به عنوان یکی از بزرگ‌ترین حیواناتی است که روی کره زمین قدم گذاشته است، چند هزار سال پیش منقرض شد. با این حال دانشمندان عقیده دارند که تعدادی از آن‌ها توانستند مدت بیشتری روی این کره خاکی دوام بیاورند و دنیای پسا عصر یخبندان را نیز ببینند. با این تفاوت که تغییرات ژنتیکی... ادامه مطلب

هوش مصنوعی در نبرد با کرونا چه نقشی دارد؟

علی رغم تمام سنگرهایی که در برابر کرونا شکل گرفته، این ویروس مرموز به سرعت در حال تسخیر مناطق مختلف است. محققان برای مغلوب کردن ویروس زرادخانه ای از سلاح های مختلف را شکل داده اند که یکی از اجزای اصلی آن هوش مصنوعی است. اما این فناوری چگونه در نبرد با کرونا به داد... ادامه مطلب

تولید واکسن برای ویروس کرونا چقدر طول می‌کشد؟

درحالی که یک ویروس جدید از خانواده کرونا جان هزاران چینی و همین‌طور افراد ساکن در اقصی نقاط جهان را به خطر می‌اندازد، دولت‌ها و محققان سخت در تلاشند که واکسنی پیش‌گیرانه برای آن تولید کنند. اما آیا واکسن ویروس کرونا دیرتر از آن که قادر به کمک به مردم باشد از راه خواهد رسید؟... ادامه مطلب

وقتی مردم برای کسب اطلاع از ویروس کرونا دست به دامن بازی Plague می‌شوند

با شایع شدن ویروس‌های مرگ‌بار، مردم به دنبال یادگیری بیشتر در رابطه با آن ویروس‌ها می‌روند. ویروس کرونا نیز از این قاعده مستثنی نیست و پس از این که در طول هفته گذشته به کشور‌های خارج از چین هم سرایت کرده، طبیعی است که جوامع به دنبال شناخت بهتر این ویروس و در حالت کلی،... ادامه مطلب

ویجیاتو

نظرات ۱

وارد شوید

برای گفتگو با کاربران، وارد حساب کاربری خود شوید.

ورود

رمزتان را گم کرده‌اید؟