درمان دیستروفی عضلانی در خوک با روش ویرایش ژن کریسپر

دیستروفی عضلانی دوشن (به اختصار DMD) یکی از متداول ترین و مخرب ترین بیماری های عضلانی است حالا اما محققان آلمانی با استفاده از ابزار ویرایش ژن کریسپر این بیماری را در خوک ها درمان کرده و دریچه تازه ای را به روی بیماران مبتلا به DMD گشوده اند.

دیستروفی عضلانی شامل گروهی از اختلالات پیشرونده است که توانایی درگیر کردن اندام های مختلفی از قلب گرفته تا سیستم عصبی، پوست و چشم و غیره را دارد. دلیل این بیماری ها نقص در پروتیین دیستروفین است که مسئولیت اتصال سلول ها در بافت ماهیچه ای را بر عهده دارند.

این بیماری معمولا ارثی است و افراد درگیر آن فاقد ژنی هستند که دیستروفین را تولید می کند. نشانه های ابتلا به DMD از ۵ سالگی در کودکان بروز می کنند و تا ۱۲ سالگی باعث می شود فرد حتی توان راه رفتن را از هم دست بدهد. در صورتی که ضعف ماهیچه ای به قلب هم کشیده شود، شانس بیمار برای زنده ماندن بعد از ۳۰ سالگی به شدت کاهش می یابد.

دیستروفی عضلانی دوشن

از آنجا که دیستروفی عضلانی دوشن یک اختلال ژنتیکی است، متخصصان از مدت ها قبل برای درمان آن روی ابزار ویرایش ژن کریسپر تمرکز کرده اند. در ادامه همین تلاش ها گروهی از محققان آلمانی با تکیه بر همین روش DMD را در خوک ها درمان کرده اند. این حیوانات پس از درمان دوباره پروتئین دیستروفین را تولید کرده اند که رشته های آن کوتاه تر از حالت بوده با این وجود با ثبات و کاربردی عنوان شده اند.

یکی اصلی ترین مشکلات کریسپر جایگزینی سلول های اصلاح شده با سلول های جدید است اما در این روش خبری از این مشکل هم نیست. به گفته Christian Kupatt، محقق ارشد این پروژه نیمی از سلول های میوکاردی در تمام طول عمر به فعالیت ادامه می دهند در نتیجه با یکبار تغیر ژنوم، سلول برای مدتی طولانی اصلاح خواهد شد.

خوک از نظر بیولوژیکی قرابت زیادی به انسان دارد، از اینرو درمان دیستروفی عضلانی دوشن در این حیوانات گام بلندی برای کمک به بیماران DMD محسوب می شود.

malltina

مطالب مرتبط

محققان بزرگترین و پیچیده‌ترین ساختار سیستم CRISPR-Cas را ترسیم کردند

محققان دانشگاه کپنهاگ در مطالعه‌ای جدید بزرگترین و پیچیده ترین سیستم CRISPR را ارائه کردند. آنها معتقدند از این سیستم می‌توان در زمینه‌های زیست‌‌پزشکی و زیست‌فناوری استفاده کرد.فناوری CRISPR در ویرایش ژن‌ها بکار گرفته می‌شود و پس از معرفی انقلابی در دنیای علم به پا کرد. سیستم کریسپر انواع مختلفی دارد که CRISPR-Cas9 یکی از... ادامه مطلب

محققان کره‌ای با کشف آنزیم ضدپیری ایده افزایش طول عمر را مطرح کردند

محققان مؤسسه علم و فناوری پیشرفته کره (KAIST) با انجام تحقیق جدید به بینش‌های تازه‌ای در مورد انرژی سلولی و افزایش طول عمر دست یافتند. این تحقیق که روی سلول‌های انسانی و کرم‌ها انجام شده ایده ساخت داروهای ضدپیری را مطرح می‌کند.پروتئین کیناز فعال شده با AMP، آنزیمی است که نقش بسیار مهمی در سوخت... ادامه مطلب

کروموزوم ایکس انسان برای اولین بار به طور کامل توالی یابی شد

محققان با انجام تحقیقی قابل توجه موفق شدند کروموزوم ایکس انسان را از ابتدا تا انتها به طور کامل تعیین توالی کرده و از سه میلیون جفت‌باز که تا پیش از این از آن‌ها نقشه برداری نشده بود، نقشه برداری کنند.پروژه ژنوم انسان (HGP)، یکی از بلندپروازانه ترین پروژه‌های علمی تاریخ است. بین سال‌های ۱۹۹۰... ادامه مطلب

دانشمندان آمریکایی سلول های بنیادی انسان را با موش ترکیب کردند

محققان با ایجاد یاخته ای متشکل از سلول های انسان و موش پیشرفتی عظیم را در عرصه دستکاری ژنتیکی اورگانیسم ها رقم زدند.این یاخته ترکیبی که به آن کایمرای انسان-حیوان هم گفته می شود توسط تیمی از محققان دانشگاه نیویورک در بافلو و مرکز جامع سرطان شناسی رُزوِل پارک ساخته شد.یاخته موش مورد استفاده در... ادامه مطلب

تشخیص ۴۰ دقیقه ای کووید ۱۹ با کمک تکنیک مبتنی بر ابزار کریسپر

با وخامت یافتن پاندمی کووید ۱۹، تست های معتبر، دقیق و سریع به یکی از مهم ترین اقدامات کشورها برای کنترل سرعت شیوع این بیماری و بازگرداندن زندگی به شرایط عادی بدل شدند. حالا تست جدیدی با کمک ابزار اصلاح ژن کریسپر توسط محققان دانشگاه کالیفرنیا در سانفرانسیسکو و شرکت Mammoth Biosciences طراحی شده که... ادامه مطلب

برای نخستین بار در دنیا، استفاده از تکنیک کریسپر برای درمان نابینایی مادرزادی

برای نخستین بار در تاریخ بشریت از تکنیک اصلاح ژن کریسپر (که امکان برش و چسباندن در DNA را میسر می کند) در داخل بدن انسان استفاده شد.محققان موسسه Casey Eye در دانشگاه بهداشت و علوم اورگان پورتلند برای درمان نابینایی مادرزادی نوعی داروی مبتنی بر کریسپر ساخته اند.سینتیا کالینز رئیس و مدیرعامل شرکت اصلاح ژن Editas... ادامه مطلب

نظرات ۱

وارد شوید

برای گفتگو با کاربران، وارد حساب کاربری خود شوید.

ورود

رمزتان را گم کرده‌اید؟