درمان دیستروفی عضلانی در خوک با روش ویرایش ژن کریسپر

دیستروفی عضلانی دوشن (به اختصار DMD) یکی از متداول ترین و مخرب ترین بیماری های عضلانی است حالا اما محققان آلمانی با استفاده از ابزار ویرایش ژن کریسپر این بیماری را در خوک ها درمان کرده و دریچه تازه ای را به روی بیماران مبتلا به DMD گشوده اند.

دیستروفی عضلانی شامل گروهی از اختلالات پیشرونده است که توانایی درگیر کردن اندام های مختلفی از قلب گرفته تا سیستم عصبی، پوست و چشم و غیره را دارد. دلیل این بیماری ها نقص در پروتیین دیستروفین است که مسئولیت اتصال سلول ها در بافت ماهیچه ای را بر عهده دارند.

این بیماری معمولا ارثی است و افراد درگیر آن فاقد ژنی هستند که دیستروفین را تولید می کند. نشانه های ابتلا به DMD از ۵ سالگی در کودکان بروز می کنند و تا ۱۲ سالگی باعث می شود فرد حتی توان راه رفتن را از هم دست بدهد. در صورتی که ضعف ماهیچه ای به قلب هم کشیده شود، شانس بیمار برای زنده ماندن بعد از ۳۰ سالگی به شدت کاهش می یابد.

از آنجا که دیستروفی عضلانی دوشن یک اختلال ژنتیکی است، متخصصان از مدت ها قبل برای درمان آن روی ابزار ویرایش ژن کریسپر تمرکز کرده اند. در ادامه همین تلاش ها گروهی از محققان آلمانی با تکیه بر همین روش DMD را در خوک ها درمان کرده اند. این حیوانات پس از درمان دوباره پروتئین دیستروفین را تولید کرده اند که رشته های آن کوتاه تر از حالت بوده با این وجود با ثبات و کاربردی عنوان شده اند.

یکی اصلی ترین مشکلات کریسپر جایگزینی سلول های اصلاح شده با سلول های جدید است اما در این روش خبری از این مشکل هم نیست. به گفته Christian Kupatt، محقق ارشد این پروژه نیمی از سلول های میوکاردی در تمام طول عمر به فعالیت ادامه می دهند در نتیجه با یکبار تغیر ژنوم، سلول برای مدتی طولانی اصلاح خواهد شد.

خوک از نظر بیولوژیکی قرابت زیادی به انسان دارد، از اینرو درمان دیستروفی عضلانی دوشن در این حیوانات گام بلندی برای کمک به بیماران DMD محسوب می شود.