محققان با ابزار جدید اصلاح ژنتیک به سراغ درمان بیماری‌های ارثی قلب می‌روند

پژوهشگران بریتانیایی در حال توسعه ابزار جدیدی برای اصلاح ژن‌ها هستند و امیدوارند تا با آن بتوانند مشکلات قلبی ارثی را درمان کنند. آن‌ها معتقدند که با اصلاح ژن‌های معیوب افراد می‌توانند از پیشرفت بیماری‌های قلبی ارثی جلوگیری کنند.

این روش درمانی مشکلی به نام کاردیومیوپاتی (cardiomyopathy) را هدف می‌گیرد که گاهی اوقات می‌تواند نارسایی قلبی پیشرونده ایجاد کند و حتی منجر به مرگ شود. پزشکان قبل از این مطالعه نیز می‌توانستند اشکالات ژنتیکی افراد با این نوع بیماری‌های ارثی را تشخیص دهند، اما درمانی برای آن نداشتند.

این مطالعه حدود ۳۰ میلیون پوند حمایت مالی از موسسه خیریه قلب بریتانیا دریافت کرده است. البته که باید گفت ژن تراپی تا قبل از این نیز برای بهبود دی‌ان‌ای و اصلاح جهش‌ها انجام می‌شد، اما این مطالعه به دنبال ابزار بهتری برای این کار می‌گشت.

اصلاح ژن‌های معیوب

همه ما در بدنمان کپی سالمی از ژن‌هایمان داریم، اما در بدن افراد دارای شرایط خاص، کپی ناسالم از ژن عملکرد کپی سالم ژن را مختل می‌کند. در این شرایط، بهتر است که کپی ناسالم را از بین ببریم و کپی سالم را در بدن باقی بگذاریم که چالش سختی برای متخصصان است.

داروهای ژنتیکی که برای درمان این نوع بیماری‌ها استفاده می‌شود، هر دوی این کپی‌ها را از بین می‌برد و دلیل آن هم واضح است؛ این کار آسان‌تر است. اما پژوهشگران این مطالعه می‌خواهند تا دی‌ان‌ای را بازنویسی کنند و یا فقط ژن ناقص را از بین ببرند. البته آن‌ها می‌گویند که اگر قبل از آسیب جدی قبل با این روش درمانی به سراغ بیماری بروند، می‌توانند کاملا آن را درمان کنند.

این مطالعه همچنان در مراحل اولیه قرار دارد و برای توسعه و استفاده از آن برای درمان بیماران نیاز به بررسی و انجام تحقیقات بیشتری است. این گروه تحقیقاتی می‌گوید اولین کسانی که برای فاز مطالعات انسانی این روش درمانی انتخاب می‌کند، افرادی خواهند بود که به پیوند قلب احتیاج دارند.