شیوه جدید ژن درمانی، جان پسری را که بیماری نادر پوستی داشت نجات داد

کودکی ۷ ساله که ۸۰ درصد از پوست خود را در جریان مبارزه با یک بیماری ژنتیکی از دست داده بود با استفاده از یک روش آزمایشگاهی توانست حیاتی دوباره پیدا کند. لایه اپیدرم پوست این کودک به وسیله پوست رشد داده شده در آزمایشگاه به وسیله سلول های بنیادی دوباره بازیابی شد و حالا دو سال پس از جراحی های دشوار، او زنده است و به مدرسه بازگشته.

اپیدرمولیزیس بولوسا نام یک بیماری غیر قابل درمان نادر و ژنتیکی است که در آن لایه اپیدرم پوست از بین می رود. به مبتلایان به این بیماری عمدتا «کودکان پروانه ای» گفته می شود که دلیل آن شکننده بودن و تردی پوست است.

در ژوئن ۲۰۱۵، این کودک وقتی که به بیمارستان مراجعه کرد ۶۰ درصد از پوست بدن خود را از دست داده بود. دچار عفونت شده بود و تب بالایی داشت و همه درمان های دیگر نیز موثر ظاهر نشدند. تنها راه برای نجات او مسیری نو و آزمودنی بود.

در مجموع، نزدیک به یک متر مربع پوست ترانس ژنیک به بدن این کودک پیوند داده شد

محققان ابتدا به وسیله نمونه برداری از پوست، سلول های بنیادی را از اپیدرم او جدا کردند. سلول های بنیادی به صورت ژنتیکی دستکاری شدند تا این جهش را که سبب بیماری می شود از بین ببرند. سپس این سلول دستکاری شده در محیط آزمایشگاهی رشد داده شد تا پوست جدیدی ساخته شود.

در ماه اکتبر همان سال، این کودک پروانه ای اولین عمل جراحی خود را پشت سر گذاشت و نتیجه بسیار امیدبخش بود. سپس با چندین عمل جراحی دیگر، وضعیت او بهبود بیشتری پیدا کرد.

به گفته دکتر توبیاس هیرش در مجموع، نزدیک به یک متر مربع پوست ترانس ژنیک به بدن این کودک پیوند داده شد تا کل ۸۰ درصد ناحیه از دست رفته پوست او را در بر گیرد.

در فوریه ۲۰۱۶، کار جراحی تمام شد و پوست او حالا به خوبی در حال رشد است و در برخی نواحی نیز پزشکان شاهد شکل گیری مو نیز هستند.

این اتفاق شگفت انگیز، اولین و بزرگترین موفقیت پژوهشگران در زمینه پیوند پوست ترانس ژنیک به حساب می آید و امید است که در بیماری های دیگر نیز بتوان از آن بهره برد.