ژن‌درمانی باعث بازگشت شنوایی در نوجوانان و بزرگسالان ناشنوا شد

محققان در پژوهش جدیدی نشان داده‌اند که با شیوه‌های ژن‌درمانی می‌توان شنوایی را نه‌تنها در کودکان، بلکه در نوجوانان و بزرگسالانی که با ناشنوایی ژنتیکی متولد شده‌اند نیز بازگرداند.

تمرکز این تحقیق که توسط دانشمندان مؤسسه کارولینسکای سوئد و با همکاری دانشگاه‌ها و بیمارستان‌هایی در چین انجام شده، روی نوعی ناشنوایی مادرزادی نادر است که به دلیل جهش در ژن OTOF ایجاد می‌شود. ژن مذکور مسئول تولید پروتئینی به نام «اوتوفرلین» است که نقش کلیدی در انتقال سیگنال‌های صوتی از گوش به مغز دارد.

افرادی که دچار این جهش ژنی هستند، از بدو تولد توانایی شنیدن ندارند.

محققان برای انتقال نسخه سالمی از ژن OTOF از نوعی ویروس مصنوعی (AAV) استفاده کردند که از طریق غشایی در پایه حلزون گوش، به گوش داخلی تزریق شد. نتایج تقریبا بلافاصله قابل مشاهده بود و بیشتر بیماران ظرف یک ماه علائم بهبود شنوایی را نشان داده‌اند.

شش ماه پس از درمان، هر 10 شرکت‌کننده پیشرفت چشمگیری داشته‌اند. میانگین میزان صدایی که می‌توانستند بشنوند، از 106 دسی‌بل به 52 دسی‌بل کاهش یافت؛ به این معنی که از ناشنوایی شدید به سطحی رسیدند که توانایی شنیدن گفتگوی معمولی را داشتند.

شرکت‌کنندگان در این مطالعه بین 1 تا ۲۴ سال سن داشته‌اند و در پنج بیمارستان چین تحت درمان قرار گرفتند. هرچند پیش‌تر نتایج خوبی از این روش در کودکان دیده شده، اما این نخستین باری است که نشان داده می‌شود نوجوانان و بزرگسالان نیز می‌توانند از درمان ژنی برای بازیابی شنوایی بهره‌مند شوند.

ثبت نتایج بهتر از بازگشت شنوایی در کودکان

به گفته دکتر «مائولی دوان»، پزشک مشاور و عضو هیئت علمی بخش علوم بالینی و فناوری در مؤسسه کارولینسکا، بهترین نتایج در کودکان 5 تا 8 ساله دیده شده است. در یکی از نمونه‌ها، دختری 7 ساله که ژن‌درمان را در یک گوش دریافت کرده و در گوش دیگرش کاشت حلزون داشت، تقریباً به‌طور کامل شنوایی خود را دریافت کرده است.

چهار ماه بعد، این دختر هر روز با مادرش گفتگو می‌کند و به گفته محققان، برای نخستین بار صدای باران را شنیده بود.

حتی مسن‌ترین شرکت‌کنندگان، یعنی یک نوجوان 14 ساله و جوان 24 ساله، نیز بهبود قابل توجهی را تجربه کردند؛ موضوعی که «لورنس لاستیگ»، متخصص نورواتولوژی از مرکز پزشکی دانشگاه کلمبیا را شگفت‌زده کرد. او که در این تحقیق نقشی نداشته، به Gizmodo می‌گوید:

«فکر می‌کردیم هرچه سن بالاتر باشد، نتایج ضعیف‌تر خواهد بود. ولی کسی انتظار نداشت فردی با 24 سال سن چنین پیشرفتی داشته باشد.»

نکته مهم دیگر اینکه این درمان برای همه بیماران ایمن بود و در دوره پیگیری 6 تا 12 ماهه، هیچ عارضه جدی گزارش نشده است. تنها واکنش خفیف مشاهده‌شده، کاهش موقتی نوعی از گلبول‌های سفید خون بوده است.

درحال‌حاضر حدود ۲۰۰ هزار نفر در سراسر جهان به‌دلیل جهش در ژن OTOF دچار ناشنوایی هستند. تا پیش از این، کاشت حلزون تنها گزینه درمانی بود. اما حالا این روش جدید می‌تواند راه‌حلی قدرتمند، به‌ویژه برای کودکان خردسالی که در حال یادگیری گفتار هستند، و حتی بزرگسالانی که هرگز صدایی نشنیده‌اند، ارائه دهد.