دستاورد چشمگیر محققان در معالجه کوررنگی از طریق ژن درمانی

افراد زیادی در سراسر جهان با مشکل کوررنگی دست و پنجه نرم می‌کنند و به تازگی نتایج اولین آزمایش انسانی ژن درمانی برای این بیماری در ژورنال JAMA Ophthalmology منتشر شده که نشان می‌دهد با درمانی ایمن و کارآمد روبه‌رو هستیم.

کوررنگی کامل یا «آکروموپسی»، معمولا یک بیماری ارثی بوده که بر اثر جهش در یکی از ۶ ژن مختلف ایجاد شده و اغلب شامل یکی از ژن‌های CNGA3 یا CNGB3 می‌شود. ژن درمانی جدید که آزمایش انسانی آن با موفقیت پشت سر گذاشته شده، روی اصلاح نقص در ژن CNGA3 تمرکز کرده است. این روش درمانی که تقریبا مشابه با اولین روش درمانی مورد تایید سازمان غذا و دارو ایالات متحده آمریکا (FDA) برای از بین رفتن قدرت دید است، با نام «Luxturna» شناخته می‌شود.

در این روش‌های درمانی یک ژن که از نظر عملکرد سالم است به یک ویروس اصلاح شده بی‌خطر پیوند زده می‌شود. در ادامه این ترکیب به چشم بیمار تزریق می‌شود و انتظار می‌رود که این ژن سالم شروع به تولید پروتئینی کند که در گذشته وجود نداشته‌ تا به درمان بیماری ایجاد شده توسط ژن معیوب کمک کند.

ژن درمانی

در این آزمایش محققان روی ۹ بیمار با کوررنگی کامل با مشکل ژن CNGA3 کار کردند. نتیجه اصلی اولین آزمایش انسانی، اندازه‌گیری ایمنی آن بود که اطلاعات نشان می‌دهد که این روش، عوارض جانبی عمده‌ای ندارد. در این تحقیق بهبود بینایی بیماران گزارش شده، با این حال چنین موضوعی اولویت دوم این تیم بود. در حالی که آزمایش این روش ژن درمانی روی افراد بالغ صورت گرفته، اما محققان پیشنهاد کرده‌اند که این درمان روی کودکان اثربخش‌تر خواهد بود چرا که قشر بینایی آن‌ها به صورت کامل توسعه پیدا نکرده و رشد مغز کامل نشده است.

روش‌های ژن درمانی مانند Luxturna روی افراد جوان کارایی بیشتری دارند، بنابراین فاز اولیه این تحقیق می‌تواند راه را برای آزمایش‌های بیشتر باز کند. در این تحقیق به این موضوع اشاره شده که بهترین سن برای استفاده از این درمان، قبل از ۷ سالگی است چرا که پس از آن قشر بینایی تقریبا به صورت کامل توسعه پیدا می‌کند.

مطالب مرتبط

ساخت واکسن یا یافتن درمان؛ کدام رویکرد در مقابله با کرونا نتیجه می‌دهد؟

دانشمندان و محققین در تلاش هستند تا هر چه زودتر درمان یا واکسن ویروس کرونا را کشف کنند. کار روی این دو مدتی است آغاز شده و با سرعت بالایی پیش می‌رود. با این حال محققین می‌گویند تولید واکسن، فرایندی بسیار طولانی است و به همین دلیل درمان آن از اهمیت بیشتر برخوردار است و... ادامه مطلب

آیا باید منتظر یک واکسن جادویی برای ویروس کرونا باشیم؟

ماه می سال ۱۹۹۷ (خرداد ۱۳۷۶)، یک کودک ۳ ساله با نوعی بیماری دست‌وپنجه نرم می‌کرد که علائمی شبیه سرماخوردگی ساده داشت. مظنونین همیشگی این‌ها بودند: گلو درد، تب و سرفه. بخش غیرعادی ماجرا اینجا بود که پس از ۶ روز، علائم برطرف نشدند. کودک به بیمارستان «کویین الیزابت» در هنگ کنگ منتقل شد. در... ادامه مطلب

کشف سلول ایمنی جدید برای درمان انواع سرطان

سرطان با تمامی مشکلاتی که دارد، در صورت تشخیص زودهنگام قابل درمان است. با این حال مشکلات زیادی در حین درمان ممکن است برای بیماران پیش بیاید. همین مشکلات کافیست تا دانشمندان همواره به فکر راه‌های درمان کم‌هزینه‌تر و از آن مهمتر کم‌درد‌تر بیفتند. جدیدترین دستاورد دانشمندان، کشف سلول ایمنی است که می‌تواند سلول‌های سرطانی... ادامه مطلب

محققین به روش جدیدی برای درمان بیماری فیبروز سیستیک رسیدند

در دنیایی که آنتی بیوتیک‌ها کارایی خود در قبال عفونت‌ها را از دست داده‌اند، افرادی بیشترین ضرر را می‌بینند که سنشان کم است یا بیمار هستند. بیماری فیبروز سیستیک یکی از این عفونت‌هاست که هر دو قشر را هدف قرار می‌دهد. این دلایل، کمپانی بیو دارویی آنتابیو را وا داشته است که راه‌حلی توسعه دهد... ادامه مطلب

درمان گرفتگی عروق فضانورد ایستگاه فضایی بین المللی با کمک پزشکان روی زمین

یکی از فضانوردان ناسا که در ماموریتی طولانی در ایستگاه فضایی بین المللی به سر می برد دچار ترومبوز سیاهرگی عمقی شد و بدنبال این اتفاق سازمان فضایی آمریکا از دکتر استیون مول متخصص گرفتگی عروق دانشگاه کارولینای شمالی برای درمان وی کمک گرفت.ناسا نام این فضانورد یا زمان بروز بیماری برای وی را فاش... ادامه مطلب

آیا دارونماها در درمان بیماری ها موثرند؟

اریک وَنس، دانشمند برجسته امریکایی در کتاب جدیدی که در سال ۲۰۱۶ به چاپ رسانده، از قدرت بی‌نظیر مغز بشر پیرامون سلامتی بدن صحبت می‌کند. ونس باور دارد مغز این قابلیت را دارد تا هم جسم و هم روحمان را ترمیم کند. ونس در کتاب «خودِ پیشنهادیتان: دانشِ کنجکاوِ مهارت مغزتان در درک، انتقال و... ادامه مطلب

ویجیاتو

نظرات ۰

وارد شوید

برای گفتگو با کاربران، وارد حساب کاربری خود شوید.

ورود

رمزتان را گم کرده‌اید؟