محققان با تکنیک اصلاح ژن، بیماری کشنده اطفال را در گوسفندها درمان کردند

دانشمندان در بریتانیا و آمریکا با استفاده از اصلاح ژنتیکی گوسفندان دست به خلق دارویی برای یک بیماری کشنده مغزی در اطفال زده‌اند. این بیماری که «باتن» (Batten) نام دارد، باعث بروز نشانه‌هایی مثل فقدان بینایی، مشکلات شناختی و اخلال در حرکت می‌شود و می‌تواند تشنج و مرگ زودهنگام را به دنبال داشته باشد.

به گزارش گاردین، محققان در این پژوهش با دانشمندان Collaborations Pharmaceuticals همکاری کرده‌اند که پیش‌تر فهمیده بودند موش‌های مبتلا به نوعی از بیماری باتن موسوم به CLN1، می‌توانند با یک آنزیم مفقوده درمان شوند. این درمان حالا قبل از رفتن به مراحل آزمایش انسانی روی گوسفندها که مغز بزرگ‌تری دارند، امتحان شده است.

دانشمندان در این پژوهش از یک تکنیک اصلاح ژن به نام CRISPR-Cas9 استفاده کردند تا ژنی را بسازند که در گوسفندان منجر به CLN1 می‌شود. پروفسور «تام ویشارت» می‌گوید: «تخمدان گوسفندان از کشتارگاه‌ها گردآوری و تخمک‌ها برداشته و بارور شد. در ادامه واکنش‌گر کریسپر اضافه گردید تا تغییرات لازم در CLN1 به وجود آید و بعد تخمک‌ها در یک گوسفند مادر جایگزین قرار گرفت.»

اصلاح ژن به بهبود بیماری در گوسفندها کمک کرد

محققان حالا گروهی از گوسفندها را در اختیار داشتند که به این ژن معیوب مبتلا بودند. ویشارت می‌گوید: «آن‌ها مانند والدین کودکان مبتلا به بیماری باتن، حامل‌های بدون علامت بودند. از روی آن‌ها می‌توانستیم گوسفندهایی را به دنیا بیاوریم که دو نسخه‌ی معیوب دارند. این گوسفندها به مرضی مانند کودکان مبتلا می‌شدند و می‌توانستیم درمان را روی آن‌ها آزمایش کنیم.»

مطالعه روی موش‌ها نشان داده بود که با تزریق آنزیم مفقوده به مغز جانور می‌توان این بیماری را تا حد زیادی بهبود داد. اما برای استفاده از این درمان در انسان‌ها باید بدانیم که دارو باید دقیقا به کجای مغز تزریق شود و دوز آن چقدر باشد.

به همین خاطر دانشمندان گوسفندها را انتخاب کردند و توانستند تخمین بزنند که دوز و مسیر مناسب برای انتقال دارو به مغز گوسفند به چه صورت است. در پایان کار گوسفندانی که تحت این درمان قرار گرفتند تا حد زیادی بهبود پیدا کردند. با این حال، محققان تاکید می‌کنند که هنوز چند سال تحقیق لازم است تا این شیوه درمانی برای آزمایش‌های انسانی آماده شود. نتایج این پژوهش در مجله Journal of Clinical Investigation منتشر شده است.