کریسپر با موفقیت یک بیماری ژنتیکی را از DNA جنین انسان پاک کرد

تکنیک ویرایش ژن کریسپر-کَس9 قابلیت های بسیاری دارد. می تواند ایدز را درمان کند، می تواند هر کد ژنتیکی را حذف کند یا تغییر دهد و از همه مهم تر توانایی پاک کردن تمام و کمال ژن های بیماری زا در دوره جنینی را دارد.

هفته گذشته بود که عده ای از پژوهشگران آمریکایی برای اولین بار چنین طرحی را در محیط آزمایشگاه بررسی کردند و نتایج هم بسیار ثمربخش بود. حالا اما مقاله ای منتشر شده در ژورنال نیچر، جزئیات بیشتری از تاثیرگذاری این تکنیک ویرایش ژن در اختیارمان می گارد.

کریسپر به دانشمندان اجازه می دهد تا ویرایش های بسیار هدفمندی را روی ژنوم انسان، حیوانات و دیگر موجودات زنده انجام دهند. با استفاده از آنزیمی به نام Cas9، این تکنیک متوجه یک توالی یا سکانس خاص با قابلیت بیماری زایی شده و آن را از بین برده یا با نمونه ای بی آزار جایگزین می کند.

اگرچه چنین شیوه ای مخالفین خود را هم دارد اما کریسپر در صورت پیشرفت می تواند روی درمان سرطان، بهبود رشد گیاهان و منابع غذایی و حتی مبارزه با مقاومت آنتی بیوتیکی باکتری ها اثرگذار باشد. در این پژوهش جدید، محققان روی یک بیماری ژنتیکی قلبی شایع و خطرناک به نام کاردیومیوپاتی هیپرتروفیک متمرکز شده اند.

پژوهشگران برای لقاح جنین از اسپرمی استفاده کردند که ناقل این بیماری بوده ولی سلول تخمک کاملا سالم بوده. در حالت عادی نتیجه لقاح این دو، جنینی است که این مشکل را دارد اما همزمان با لقاح، آنزیم کَس9 نیز در مسیر بوده و آن را اصلاح کرده، بنابراین نوزاد بدون هیچ مشکلی پدید می آید.

حین لقاح، یک کپی از ژنوم از اسپرم و کپی دیگر از تخمدان با یکدیگر ترکیب می شود. وقتی که کَس9 قسمت بیماری زای اسپرم را حذف می کند، سلول تخم از ورژن سالم این ژن که در تخمک وجود داشته استفاده می کند تا جای خالی پر شود و در نتیجه بیماری به نسل بعد انتقال پیدا نمی کند.

این پژوهش یک دستاورد دیگر هم داشت. زمانی که سلول تخم تشکیل می شود، فقط یک سلول داریم و نه مجموعه ای میلیون ها سلول. بنابراین می توان سلول اصلی که مادر همه سلول های بدن است را در ابتدا اصلاح کرد و دیگر نگران نبود که ژن ناسالم انتشار می یابد.

بررسی صورت گرفته فعلا در فاز آزمایشگاهی قرار دارد و مراحل نهایی خود را برای اینکه تبدیل به رویه ای درمانی شود را طی نکرده اما نتایج بسیار امیدوارکننده هستند و می توان امید داشت که پژوهشگران به زودی قدرت برطرف کردن بسیاری از مشکلات ژنتیکی انسان و دیگر موجودات زنده را پیدا کنند.